Kronična mieloična levkemija: prognoza se je izboljšala z uvedbo tarčnih zdravil

»Prognoza te bolezni se je dramatično izboljšala z uvedbo tarčnih zdravil, po zaslugi teh zdravil je bolezen postala kronična. Na osnovi STOP študij pa verjetno lahko govorimo tudi o ozdravitvi deleža bolnikov,« 

je ob današnjem svetovnem dnevu ozaveščanja o KML povedala prof. dr. Irena Preložnik Zupan, dr. med., spec. internistka, spec. hematologinja s Kliničnega oddelka za hematologijo Interne klinike UKC Ljubljana.

Kronično mieloično levkemijo ima od 10 do 15 odstotkov vseh bolnikov z levkemijo. 

»V Sloveniji vsako leto za to boleznijo na novo zboli od 15 do 25 bolnikov. Trenutno imamo okoli 300 bolnikov s KML, ki jih zdravimo vsi slovenski hematologi po enotno sprejetih smernicah,« pove prof. dr. Preložnik Zupan.

Znaki in simptomi KML

Prof. dr. Preložnik Zupan navaja, da približno polovica bolnikov razvije znake in simptome kronične mieloične levkemije ob ugotovitvi bolezni, drugih 50 % pa je praktično brez težav, saj bolezen odkrijejo naključno, ob pregledu krvne slike zaradi drugih vzrokov. Znaki in simptomi kronične mieloične levkemije so: utrujenost, bolečine v trebuhu, kosteh ali pod levim rebrnim lokom, občutek napihnjenosti (tudi po zaužitju male količine hrane), zvišana telesna temperatura, nočno potenje, zadihanost in hujšanje. 

Za razvoj KML je ključna napaka v dednem materialu 

Kronična mieloična levkemija se razvije v rdečem kostnem mozgu, kjer se pri zdravem človeku rojevajo krvne celice. 

»Za razvoj bolezni je ključna napaka v dednem materialu, naših kromosomih in genih. Zamenjava delčkov dveh kromosomov pripelje do nastanka spremenjenega kromosoma 22, imenovanega tudi Philadelphia kromosom, in novega gena BCR::ABL. Ta daje informacijo za nastanek nove beljakovine, ki spodbuja kostni mozeg k nastajanju levkemičnih celic. Rast levkemičnih celic izpodrine zdrave celice kostnega mozga, eritrocite, levkocite in trombocite. Pomanjkanje zdravih celic ter množenje in širjenje levkemičnih celic povsod po telesu povzroči bolezenske simptome in znake,« 

pojasnjuje hematologinja prof. dr. Preložnik Zupan. 

Na KML lahko utemeljeno posumijo šele na osnovi krvnih preiskav.

»V krvni sliki najdemo nenormalno povečano število krvnih celic, predvsem levkocitov z značilnim pojavom mladih celic, povečani so lahko tudi trombociti. Bolniki so takoj napoteni na pregled k hematologu. Diagnoza temelji na genetskih preiskavah, ki jih opravimo iz krvi in/ali kostnega mozga,« 

prof. dr. Preložnik Zupan razloži diagnosticiranje kronične mieloične levkemije.

Glavni cilj zdravljenja KML: kar najhitreje zmanjšati število levkemičnih celic

Prof. dr. Preložnik Zupan se spominja, da pred letom 2001 ni bilo učinkovitih zdravil za KML. 

»Bolezen je praviloma napredovala. V treh do petih letih je umrl večji delež bolnikov. Edini učinkoviti način zdravljenja je bila presaditev krvotvornih matičnih celic, torej transplantacija. Pred 21 leti pa so v ZDA odobrili prvo tarčno zdrav-ljenje za kronično mieloično levkemijo, zaviralec tirozinske kinaze. Sedaj imamo že nove generacije zdravil. Tarčna zdravila so vse od leta 2002 na voljo tudi v Sloveniji,« poudarja hematologinja. 

Zaviralci tirozinske kinaze zavirajo delovanje beljakovine, ki sproži razvoj levkemičnih celic. 

»Glavni cilj zdravljenja kronične mieloične levkemije je kar najhitreje zmanjšati število levkemičnih celic v telesu na naj-nižjo mogočo raven, s tem pa preprečiti napredovanje bolezni. Ob izbruhu KML ima bolnik v sebi za eno celo melo-no levkemičnih celic, ko pa doseže stanje molekularne remisije bolezni, se celice skrčijo na velikost poprovega zrna. Zdravljenje s tarčnimi zdravili ni brez neželenih učinkov, zato je poleg spremljanja učinkovitosti zdravljenja pomembno tudi spremljanje neželenih učinkov in njihova ustrezna obravnava,« opozori prof. dr. Preložnik Zupan.

Pričakujemo nove rešitve tudi za preostale bolnike

Hematologinja je izredno vesela, ko pove, da stopnjo preživetja bolnikov pet let po postavljeni diagnozi kronične mieloične levkemije in po zdravljenju z zaviralci tirozinske kinaze danes ocenjujejo na več kot 85 %. 

»Pri vsakem bolniku je pomembno individualno pristopiti k zdravljenju in izbrati ustrezno zdravilo, s čimer preprečimo komplikacije, povezane z zdravljenjem, ki lahko vodijo tudi v življenje ogrožajoča stanja. Danes presaditev krvo-tvornih matičnih celic opravimo izjemoma, pri bolnikih s specifičnimi lastnostmi KML, ki ni odzivna na zdravljenje s tarčnimi zdravili. Bolniki morajo biti za presaditev sposobni,« pojasni prof. dr. Preložnik Zupan.

Kljub bistvenemu napredku pri zdravljenju kronične mieloične levkemije v zadnjih 20 letih pa krvni rak in ostale resne krvne bolezni ostajajo neizprosni sovražniki. Bolniki z napredovano KML, ki se ne odzivajo dobro na razpoložljiva zdravila ali jih ne prenašajo, potrebujejo nove rešitve. 

»Za bolnike, ki so neodzivni in/ali ne prenašajo zaviralcev tirozinske kinaze, so znanstveniki že razvili nove rešitve, ki jih v naslednjih letih pričakujemo tudi v Sloveniji,« napoveduje hematologinja prof. dr. Preložnik Zupan.