Družba AveXis prejela evropsko odobritev za edino gensko terapijo za zdravljenje spinalne mišične atrofije (SMA) in aktivirala program dostopnosti, imenovan »1. dan«

  • Zdravilo Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) je v Evropi pridobilo pogojno dovoljenje za promet za zdravljenje bolnikov s spinalno mišično atrofijo (SMA), s klinično diagnozo SMA tipa 1 in bolnike z drugimi tipi SMA z do tremi kopijami gena SMN2.
  • Zdravilo je izkazalo znatno in klinično pomembno terapevtsko korist pri bolnikih, ki še nimajo izraženih simptomov, in tistih z izraženimi simptomi SMA, vključno z dolgotrajnim preživetjem brez dogodkov in doseganjem motoričnih mejnikov, kakršni v naravni zgodovini bolezni niso bili videni in so do zdaj pri bolnikih, pet let po prejemu odmerka, še vedno prisotni.
  • Družba AveXis se z vladami in drugimi plačniki v EU dogovarja o pogojih inovativnega, prilagodljivega programa dostopnosti, imenovanega »1. dan«, ki bo zaradi nujnosti čimprejšnjega zdravljenja SMA omogočil hiter dostop do zdravila v vseh državah članicah EU.
21. 5. 2020

Družba AveXis, ki je del družbe Novartis, je objavila, da je Evropska komisija pogojno odobrila uporabo zdravila Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) za zdravljenje bolnikov s SMA z bialelno mutacijo gena SMN1 in klinično diagnozo SMA tipa 1 ali za bolnike s SMA z bialelno mutacijo gena SMN1 in z do tremi kopijami gena SMN2. Odobritev se nanaša na dojenčke in majhne otroke s SMA s telesno maso do 21 kg, v skladu z odobrenimi navodili za odmerjanje. Evropska odobritev velja za vseh 27 držav članic EU ter za Islandijo, Norveško, Liechtenstein in Združeno kraljestvo.

V Evropi se vsako leto rodi približno 550–600 otrok s spinalno mišično atrofijo (SMA), redko gensko živčno-mišično boleznijo, ki jo povzroča odsotnost ali okvara delujočega gena SMN1. Povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za mišične funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje.1,2,3 Zdravilo Zolgensma je genska terapija, daje se kot enkratni odmerek intravenske infuzije, ki dostavi novo, delujočo kopijo gena SMN1 v bolnikove celice in odpravi genski vzrok bolezni z zamenjavo manjkajočega ali nedelujočega gena SMN1 ter posledično ustavi nadaljnje napredovanje bolezni. 

»Evropska odobritev zdravila Zolgensma je pomemben mejnik za bolnike s spinalno mišično atrofijo in še dodatno poudarja pomembno klinično vrednost edine genske terapije za SMA, ki prinaša novo upanje osebam s to redko in uničujočo boleznijo,« je povedal Dave Lennon, predsednik družbe AveXis. 

»Evropska odobritev predstavlja oprijemljiv napredek pri uporabi genske terapije, ki korenito spreminja način zdravljenja v prihodnosti,« je dejal dr. Eugenio Mercuri, profesor pediatrične nevrologije na Katoliški univerzi v Rimu. »Odobritev zdravila prinaša zdravnikom pomemben nov način zdravljenja bolnikov s SMA. Rezultati, ki smo jih lahko videli do zdaj iz kliničnega preskušanja zdravila STR1VE, so ob zaključku študije pokazali impresivno stopnjo preživetja. Večina pediatričnih bolnikov je tudi dosegla razvojne mejnike, kot je na primer sedenje brez opore, ki jih brez zdravljenja nikoli ne bi.«

»V organizaciji SMA Evropa z velikim navdušenjem pozdravljamo novico, da je Evropska komisija odobrila to gensko terapijo za zdravljenje dela naše skupnosti,« je povedala Mencía de Lemus, predsednica organizacije SMA Evropa. »V to dolgo pričakovano terapijo je bilo položenih veliko upov. Zdaj morajo vsi vpleteni deležniki zagotoviti, da bodo lečeči zdravniki, skupaj s starši, lahko izkoristili najboljšo terapevtsko možnost na podlagi prednosti, ki jih posameznemu bolniku prinaša vsaka od njih. Zbiranje nadaljnjih podatkov o tem, kako zdravilo vpliva na življenje bolnikov, bo izjemno pomembno za boljše razumevanje potenciala te nove terapije za izboljšanje življenja oseb s SMA.«

Program dostopnosti,  imenovan »1. dan«

SMA predstavlja veliko breme za zdravstvene sisteme v Evropi. Skupni stroški zdravljenja so ocenjeni na 2,5 do 4 milijone evrov na bolnika v zgolj prvih 10 letih.5

Zdravilo za spinalno mišično atrofijo je povsem nova in inovativna genska terapija za zdravljenje težke in napredujoče bolezni, ki v celoti spreminja način zdravljenja bolezni, saj se izvede z enim samim odmerkom. Za to zdravilo se globalno uporablja model za oblikovanje cene, temelječ na vrednosti, ki jo ima zdravilo za bolnike, njihove družine, zdravstvene sisteme in družbo kot celoto. Vendar pa se odločitve o končnem oblikovanju cen in financiranju sprejemajo na lokalni ravni. 

Zaradi nujnosti čimprejšnjega začetka zdravljenja SMA in inovativnega načina dajanja genske terapije je družba AveXis zasnovala inovativen program dostopnosti, imenovan »1. dan«, ki bo bolnikom omogočil najhitrejši možen dostop do zdravila. Zasnovan je tako, da bo deloval v okviru uveljavljenih lokalnih modelov financiranja zdravil. Zdravstvenim ministrstvom in plačnikom ponuja različne fleksibilne možnosti, ki jih bo mogoče implementirati takoj po odobritvi, da se omogoči čimprejšnji dostop do zdravila. 

Program »1. dan« zagotavlja, da bodo stroški zdravila za bolnike, ki so zdravljeni pred sprejetjem dogovorov o ceni in razvrstitvijo zdravila, usklajeni s cenami, ki temeljijo na vrednosti, dogovorjeni po opravljenih kliničnih in ekonomskih vrednotenjih. Program je namenjen zagotavljanju vzdržnosti zdravstvenega sistema in omogoča: 

  • retroaktivne popuste, ki zagotavljajo, da so stroški zgodnjega dostopa usklajeni s cenami, dogovorjenimi na podlagi lokalnih postopkov kliničnega in ekonomskega vrednotenja;
  • možnost odloženega plačila in plačila v obrokih, kar plačnikom omogoča obvladovanje vpliva na proračun v fazi zgodnjega dostopa;
  • za bolnike, ki se zdravijo v fazi zgodnjega dostopa, uveljavljanje popustov na podlagi izidov zdravljenja, dogovorjenih na podlagi kliničnega in ekonomskega vrednotenja; 
  • intenzivno usposabljanje bolnišnic oz. zdravstvenih ustanov za dajanje zdravila in nadaljnje spremljanje in oskrbo bolnika;
  • dostop do RESTORE, svetovnega registra bolnikov s SMA, v katerega so vključeni obstoječi registri bolnikov posameznih držav.

O spinalni mišični atrofiji (SMA)

SMA je vodilni genetski vzrok smrti pri dojenčkih.2,3 Zaradi nezdravljene SMA tipa 1 pride do smrti ali trajne priključitve na mehansko predihavanje do drugega leta starosti v več kot 90 odstotkih primerov.7,8 SMA je redka, genetska živčno-mišična bolezen, ki jo povzroča odsotnost ali okvara delujočega gena SMN1. Povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje.2 Zato je bistvenega pomena, da SMA odkrijemo čim prej in začnemo zdravljenje, vključno s proaktivno podporno nego, da zaustavimo nepovratno izgubo motoričnih nevronov in napredovanje bolezni.9 To je še posebej pomembno pri SMA tipa 1, kjer se začne degeneracija motoričnih nevronov tik pred rojstvom in se nato hitro stopnjuje. Izgube motoričnih nevronov ni mogoče odpraviti, zato simptomatski bolniki s SMA v času zdravljenja verjetno potrebujejo določeno podporo pri dihanju, prehranjevanju in/ali mišično-skeletno podporo za povečanje njihove funkcionalne sposobnosti.10 Več kot 30 odstotkov bolnikov s SMA tipa 2 umre, preden dopolnijo 25 let.11 

 

Informacija pripravljena: maj 2020, SI2005216605



Reference

  1. Data on file.
  2. Anderton RS and Mastaglia FL. Expert Rev Neurother. 2015; 15(8): 895–908.
  3. National Organization for Rare Disorders (NORD). Spinal Muscular Atrophy. http://rarediseases.org/rarediseases/spinal-muscular-atrophy/. Accessed October 9, 2018.
  4. PNCR, Pediatric Neuromuscular Clinical Research. PNCR Database: Weights (kg) by Patient Ages (Months) for SMA Types I, II, and III All Visits. Accessed March 13, 2020. WHO, World Health Organization. Growth reference 5-19 years. Weight-for-age (5-10 years). Accessed March 29, 20.
  5. Estim. 10-year cumulative SMA costs for major EU markets based on available data including local healthcare resource utilizations studies, local databases and public information from previous SMA therapy economic assessments, as of February 21, 2020.
  6. STR1VE-US, START and SPR1NT clinical data on file.
  7. Finkel RS, et al. Neurology. 2014; 83(9): 810–817.
  8. Verhaart IEC, et al. J Neurol. 2017; 264(7): 1465–1473.
  9. Soler‐Botija C, et al. Brain. 2002; 125(7): 1624–1634.
  10. Wang CH, et al. J Child Neurol. 2007; 22(8): 1027–1049.
  11. Darras BT, Finkel RS Spinal Muscular Atrophy. Chapter 25 – Natural History of Spinal Muscular Atrophy. October 2017.
  12. U.S. FDA approval of Zolgensma: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/zolgensma.
  13. Japanese MHLW approval of Zolgensma: https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-approval-from-japanese-ministry-health-labour-and-welfare-zolgensma-only-gene-therapy-patients-spinal-muscular-atrophy-sma.
* * *

Novartis
Novartis odkriva nove načine za izboljšanje in podaljševanje življenja ljudi. Smo vodilna farmacevtska družba na svetu, ki z uporabo inovativne znanosti in digitalnih tehnologij spreminja način zdravljenja na področjih, kjer so izkazane velike zdravstvene potrebe. Pri naših prizadevanjih za odkrivanje novih zdravil se dosledno uvrščamo med svetovne družbe, ki največ vlagajo v raziskave in razvoj. Novartisovi izdelki dosegajo več kot 800 milijonov ljudi po vsem svetu. Nenehno iščemo inovativne poti za širjenje dostopa do naših najnovejših zdravil. Skupina Novartis v svojih družbah po vsem svetu zaposluje približno 109.000 ljudi več kot 145 narodnosti. Za dodatne informacije obiščite www.novartis.com.

* * *

V sporočilu za javnost so izjave in napovedi o poslovanju v prihodnje.Napovedi obsegajo ocene, oblikovane na podlagi vseh informacij, ki jih imamotrenutno na voljo. Če bi se izkazalo, da so predvidevanja teh napovedinezanesljiva, bi bili lahko dejanski izidi poslovanja drugačni od pričakovanih.

- konec -

Za dodatne informacije se obrnite na:
Katarino Klemenc
Korporativno komuniciranje
Telefon: 01 580 22 43
komuniciranje.slo@novartis.com